Нова генна терапия при хемофилия B беше препоръчана за одобрение от Комитета по лекарствените продукти в хуманната медицина към Европейската агенция по лекарствата (EMA). Преди това терапията беше одобрена и от Американската агенция за контрол на храните и лекарствата. Това е първата генна терапия за лечение на тежка и умерено тежка хемофилия B. Лекарите са единодушни, че тя може да предизвика революция в лечението на това заболяване.
Хемофилията е рядко, наследствено, генетично заболяване, което представлява нарушение на способността на кръвта да се съсирва правилно и да спира кървенето. Предава се от майка на син, като майките са само носители на заболяването, а синовете са тези, които боледуват. Проявява се със сериозни кръвоизливи в меките тъкани. За да се държи под контрол се налага инжектиране на изкуствен фактор за кръвосъсирване няколко пъти в седмицата. В тежките случаи това се налага всеки ден.
Одобрената от ЕМА терапия се прилага инжекционно, при това еднократно, след което болният се смята за излекуван.
„Хемoфилия B е подходяща за генна терапия, защото е заболяване, което се причинява от мутацията на един-единствен ген. Генът се вкарва във вирусна обвивка – вектор (т.нар. аденоасоциирани вируси, които са в основата и на другите генни терапии). Векторът се инжектира еднократно, венозно. Вирусът стига до черния дроб, намира клетка приемател и кара клетъчните ензимни системи този ген да го разпознават като свой. От там нататък, ако всичко върви както трябва, организмът започва да произвежда липсващия фактор за кръвосъсирване“, обяснява д-р Атанас Банчев, който е координатор на Експертния център за хемофилия, таласемия и други редки доброкачествени хематологични заболявания при деца в УМБАЛ „Царица Йоанна – ИСУЛ“.
...
Цялата статия може да я прочетете във в. Лечител
Мартина ЗИНОВИЕВА
