АЛС е бързопрогресиращо летално невродегенеративно заболяване, което засяга невроните в главния и гръбначния мозък. По-специфично в гръбначния мозък протича избирателна дегенерация на моторните неврони, която води до мускулна атрофия и парализа. Повечето пациенти с АЛС умират от дихателна недостатъчност, обикновено от 1 до 3 години след началото на симптомите. Не съществува лечение, а единственият медикамент, който е наличен в Европа – рилузол, удължава живота на пациентите само с 2-3 месеца.
Асистент Мерия Вутилайнен и изследователи от Групата за регенеративна невронаука при Факултета по фармация и Института по биотехнологии на Хелзинкския университет, съвместно със сътрудници от Финландия и други страни, проучили терапевтичния ефект на протеин, наречен церебрален допаминов невротрофичен фактор (CDNF), при няколко клетъчни и животински модела на АЛС.
CDNF, който беше открит от лабораторията на професор Март Саарма през 2007 година, се намира главно в ендоплазмения ретикулум (ER) вътре в клетките. ER е важна глетъчна органела, участваща предимно в синтеза и съзряването на около една трета от всички протеини в клетката. По-рано CDNF показа терапевтичен потенциал при болестта на Паркинсон. При новото изследване учените от Групата по регенеративна невронаука използвали три животински модела, генномодифицирани да експресират човешки мутации (TDP43-M337V and SOD1-G93A), които засягат пациентите с АЛС. Целта била да се изследва дали CDNF може да влияе върху развитието на болестта при гризачи с АЛС и да се изясни механизмът му на действие. Учените били особено заинтересовани да изследват ER стреса, който е клетъчна реакция към предпазването на клетките и техните протеини. Ако ER стресът стане хроничен, какъвто е случаят при много невродегенеративни заболявания, той може да предизвика клетъчна смърт.

...

Елица ТАНЧЕВА