28 февруари - Международен ден за борба с редките болести
Владимир ТОМОВ е председател на Националния алианс на хората с редки болести. С проблемите на тези пациенти се занимава от 1992 година насам. Националният алианс е организация на родители и пациенти. Основната цел е да осъществява връзката на болните и техните семействата със специалистите и държавните институции, както и осигуряване на по-дълъг и качествен живот.
• Г-н Томов, колко са хората у нас, засегнати от редки заболявания?
- Има европейска статистика, която показва, че 6% от населението страда от редки болести. Това са не само пациентите, а и техните семейства. Редките заболявания са генетични проблеми, които покосяват дадена семейна група, което показва, че никой не е застрахован срещу настъпването на подобно здравно състояние. Има форми на тежки хематологични или онкологични заболявания, които също съставляват групата на редките болести.
Дефиницията за рядко заболяване, залегнала в ЕС, е по-малко от 2 случая на 10 хиляди души. Има болести, които на територията на дадена страна са засегнали само 1 пациент. Вече въпросът е достъпът до качествено лечение, особено у нас. Когато човек е от провинцията, от отдалечен район и няма възможност да се възползва от специализираните медицински грижи в големите градове, проблемът става много сериозен. Именно към тези групи хора пациентските организации насочват своите усилия. Съществува средноевропейска статистика за достъпа до лечение - понякога при редките болести забавянето на диагнозата стига до 20 години. Представете си един хронично болен, който за щастие има не чак толкова тежка форма на заболяването, но дълго не може да му се назначи правилната диагноза. Затова редките заболявания са определени като приоритет в здравната система на Европейския съюз.
• В българската здравна политика дали са приоритет тези заболявания?
- От миналата година в България е приета Национална програма за редките болести. Може да се каже, че това е първата програма в страните от ЕС. В нея действително е заложен добър бюджет и обоснована рамка на действие благодарение на ръководните институции и Министерството на здравеопазването. Нашата програма е заимствана от френската такава за редки болести, която там е започнала да работи през 2003 година. Ние сме стъпили на техния опит и постижения. Тя е с акцент на превенцията, но е обърната и към мениджмънта на редките заболявания, защото превенцията е панацея за всички болести, но за нас е най-важно какво се случва след диагнозата. Жизненоважно е осигуряването на лечение. За някои от редките заболявания има терапия, но тя все още не е достигнала до българските пациенти.
• Какво трябва да се направи, за да се подобри качеството на лечението?
- В европейските страни навлязоха много нови лечебни средства. Преминаха през сложни и продължителни изследвания, за да докажат своята ефективност. Наблюденията средно продължават около 8 години. В крайна сметка, когато едно лечебно средство е доказало своята ефективност за дадено рядко заболяване, което е изключително тежко и не е имало възможност за третиране досега, получава статус на лекарство-сирак. Европейската лекарствена агенция издава разрешение за неговото приложение в европейските държави. Обаче у нас има примери, при които, въпреки разпоредбите за използване, това не е достъпно за българските пациенти. На нашия фармацевтичен пазар тепърва започва доказване качеството на лекарство, което е излишно и недопустимо, защото преди това е минало през 8-годишно одобрение на ниво Европейски съюз. За да се прилага един медикамент за рядко заболяване, той трябва да влезе в Наредба № 34. Колкото по-рядка е болестта, толкова нужното лекарство е по-скъпо и не е по силите на нито едно семейство.
Относно проблема с одобрението на лекарствата мога да посоча пример с мукополизахаридозата. В момента в България има седем пациенти. Те са деца, защото заболяването е изключително тежко и преживяемостта е максимум до 16 години. Някои от тези болни нямаха възможността да дочакат стартирането на терапията - три деца починаха, след което пък се диагностираха други две. Стига се до един трагичен изход. Лечение има - през 2007 г. на необходимото за състоянието средство е даден статут на лекарство-сирак, след което по най-бързия начин трябваше да се осигури на пациентите в България. Това обаче не се случи.
Има други видове редки заболявания, за които лечението не е толкова скъпо, но фирмата отказва да се занимава с регистрация на продукта и внасянето му в нашата система. Причината е ниската печалба.
• Преди време се говореше за липсата на растежен хормон, използван като жизненоважна терапия при някои редки заболявания. Все още актуален ли е този въпрос?
- Растежният хормон се използва при болест на Търнър, Прадер-Вили синдром и още някои други. За щастие това е едно от лекарствата, което вече е осигурено на пациентите с редки болести у нас. По принцип растежният хормон е утвърден отдавна на нашия пазар, но не беше разпределен за някои заболявания. От миналата година вече имаме за всички редки състояния. Това е първото лекарство, което влезе след приемането на националната програма за редки болести.
Също така за таласемията има нови медикаменти, които навлязоха и да се надяваме, че ще бъдат осигурени в необходимото количества на пациентите. У нас взе да се очертава едно правило - когато е осигурен даден медикамент, в един момент няма достатъчното за всички нуждаещи се. Ние, като пациентски организации, се борим за преодоляване на този принцип. На дневен ред винаги са качеството на лечебния процес, проблемите с инвалидизирането и социалната адаптация.
• Какво бихте обобщили като нужно, за да се подобри качеството на живот?
- Има европейска директива за децентрализация на лечението - да не се извършва само в един център, а да е достъпно и близо до района, в който живее болният. Това се случва и в България.
Важна е рехабилитацията. При някои заболявания не може да се направи нищо като терапия, например при нервно-мускулните заболявания. Там усилията са насочени изцяло към рехабилитация, за да се подобри състоянието на пациентите.
Необходимо е да се въведе стандарт на лечение. При муковисцидозата се отпускат някои антибиотици, но липсата на клинична пътека влошава качеството на осигуреното лечение. В Европа средната продължителност на живот при тези пациенти е 48 години, а у нас - едва 12-13 години.
Мога да отбележа един плюс за България. Нашата национална програма е фокусирана върху превенцията. Благодарение на нея би могло да се улови в начална фаза рядкото заболяване. Заделен е голям финансов ресурс - става дума за 20 милиона, разпределени за 5 години. Те са насочени изключително към рисковите групи и към масов скрининг. Профилактичните прегледи са доброволни и населението трябва да има необходимата култура, за да се възползва от тях и от услугите на специалиста. Колкото по-рано се постави диагнозата, толкова изходът от лечението ще бъде по-добър.
Интервюто взе Елица ПАЛОВА
