Уникалната терапия, прилагана още по време на развитието в утробата на майката, би могла да подобри изходите за децата с този вроден дефект.

Започнало през пролетта на 2021 година,

клиничното изпитване с официално име CuRe:

Клетъчна терапия за вътреутробна корекция на миеломенингоцеле, ще приложи новото лечение при общо 35 пациенти. Трите бебета, които вече се родиха, ще бъдат наблюдавани от изследователите до 30-месечна възраст за пълна оценка на безопасността и ефективността на процедурата. Първата фаза на изпитването се финансира от субсидия в размер на 9 млн. долара от Калифорнийския институт за регенеративна медицина (CIRM).

„Това клинично изпитване би могло да подобри качеството на живота на толкова много пациенти в бъдеще – казва Емили, първата участничка в него, пристигнала от Остин, Тексас. Дъщеря й Роби се родила миналия октомври. – Не знаехме за спина бифида до диагностирането й. Изключително сме благодарни, че сме част от това. Даваме на дъщеря си най-добрия шанс за светло бъдеще.“

„Работя за достигане на този ден от близо 25 години“, казва Диана Фармър, първата жена фетален хирург в света, която е професор и ръководител на хирургията в Медицинския център на Калифорнийския университет в Дейвис и главен изследовател на изпитването.

Пътят към бъдещо лечение

Като ръководител на клиничното изпитване MOMS (Изследване за справяне с последиците от миеломенингоцеле) в началото на 2000-те години, Фармър участвала в доказването на това, че феталната хирургия намалява неврологичните дефицити вследствие на спина бифида. Много деца при въпросното изпитване показали подобрения, но все още се нуждаели от инвалидни колички или скоби за краката.

Фармър се обърнала към биоинженера Айджун Уан, за да й помогне да изведе изследването до следващото ниво. Заедно те основали Лабораторията за хирургично биоинженерство на UC Davis Health, за да намерят начини за използването на стволови клетки и биоинженерство за подобряване на ефективността на хирургията и резултатите от нея. Преди няколко години Фармър основала и Центъра за фетална грижа и лечение заедно с феталния хирург Шинджиро Хиросе, както и Детския хирургически център при UC Davis.

Фармър, Уан и техният изследователски екип работят върху своя нов подход за използване на стволови клетки при фетална хирургия от над 10 години. През това време изследвания при животни показаха, че той може да предотвратява парализата, свързана със спина бифида. Смята се, че стволовите клетки помагат за коригирането и възстановяването на гръбначната тъкан отвъд това, което хирургията може да постигне сама по себе си.

Предварителната работа на Фармър и Уан доказала, че пренаталната операция в съчетание с мезенхимни стромални клетки от човешка плацента, фиксирани посредством скеле от биоматериал, за да образуват „кръпка“, помага на агънца със спина бифида да ходят без забележим недъг.

...

Превод от английски
Лина ПОПОВА

Цялата статия може да я прочетете във в. Лечител