Изследователи от Медицинския център „Сидърс-Синай“ в Лос Анджелис откриха, че имунни клетки в мозъка играят пряка роля при развитието на амиотрофичната латерална склероза (АЛС). Това дава надежда за нови терапии за тежкото невродегенеративно заболяване, което постепенно води до пълна парализа и смърт.
Откритията бяха публикувани в сп. Science.
Учените насочили вниманието си към генетична мутация, която причинява АЛС, известна още като болест на Лу Гериг, и фронтотемпорална деменция – друго неврологично заболяване, което обичайно води до изменения на личността, поведението и речта.
Изследователите създали две генетични разновидности при мишки с липсващ ген, наречен C9orf72, за който установили, че е важен за функционирането на имунната система в мозъка.
Вместо да развият АЛС, мишките без този ген неочаквано страдали от имунни аномалии. Структури в имунните клетки, известни като лизозоми, които в нормални условия отговарят за освобождаването от нежелан клетъчен материал, спрели да функционират правилно без C9orf72.
Генът C9orf72 е критичен за функционирането на имунните клетки в мозъка, което се прибавя към нарастващите доказателства, че имунната система на този орган допринася активно за появата на болести, а не просто реагира на увреждания, казва д-р Робърт Балох, старши автор на изследването. „Тези открития продължават промяната на парадигмата в мисленето ни за начина, по който мозъчните клетки се унищожават при състояния като АЛС и болестта на Алцхаймер.“
АЛС постепенно убива невроните в мозъка и гръбначния мозък. Тя е едно от най-разпространените невромускулни заболявания, с около 5600 нови случая, диагностирани годишно в САЩ според данни на Асоциацията за АЛС. Около 10% от тези диагнози се причиняват от мутация на гена C9orf72.
Проучвания предполагат, че около 500 хил. души в страната са носители на мутацията.
Балох и колегите му отбелязват, че техните открития може да проправят пътя към нови терапии, насочени срещу имунната дисфункция, особено при пациенти с въпросната мутация на гена C9orf72.
Клайв Свендсен, директор на Института по регенеративна медицина Board of Governors, където е било проведено изследването, добавя, че то e важна стъпка към разбиране ролята на тази конкретна генетична мутация.
„Тези нови открития ще накарат специалистите в областта да започнат да мислят различно за причините за АЛС“, смята той.
Превод от английски
Елица ТАНЧЕВА
