в-к Лечител
в-к Лечител
 

Нова терапия за АЛС

Брой: 1, 3 януари 2019 - СЛИВИЦИТЕ
Около 20 хиляди души в Съединените щати са болни от амиотрофична латерална склероза, известна още като болест на Лу Гериг. Това неизменно фатално заболяване убива нервните клетки, които контролират движението, храненето и дишането. Малко пациенти оцеляват повече от три години след диагностирането си.
Наскоро изследване на Медицинското училище на Вашингтонския университет в Сейнт Луис показа, че експериментална терапия за наследствена форма на АЛС удължава живота и намалява признаците на невро-мускулно увреждане при мишки и плъхове. Тези открития доведоха до предприемането на клинично изпитване от първи и втори стадий, за да се изследва дали медикаментът би помогнал на хора, при които болестта е причинена от мутации в ген, наречен SOD1.
„Това лекарство постигна впечатляващ ефект при мишки и плъхове само след 1-2 дози – каза Тимъти Милър, професор по неврология. – Все още не знаем дали действа при хора, но имаме големи надежди. Завършихме първата фаза на тестване на безопасността и сега работим за намиране на правилната доза.“
В около 10% от случаите АЛС е наследствена. От тях около една пета се причиняват от мутации в SOD1. Те правят протеина SOD1 свръхактивен, което предполага, че понижаването на нивата му може да помогне на болни с такъв тип мутации.
Пациентите с АЛС имат много малко варианти за лечение. Само два медикамента за това заболяване са одобрени от Агенцията по храните и лекарствата (FDA) в САЩ, като и двата само леко забавят развитието на болестта.
В сътрудничество с фирмата Ionis Pharmaceuticals, Милър и колегите му тествали ДНК-базирани съединения, които блокират производството на протеина SOD1 от тялото.
Те изпробвали две такива съединения, известни като антисенс олигонуклеотиди, или съкратено само олиго, при мишки и плъхове, носители на мутирала форма на човешкия ген SOD1. На няколкомесечна възраст тези животни започват да изпитват затруднения да ходят и да се хранят сами.
На такива мишки било дадено анти-SOD1 олиго или плацебо на 50-ия ден от раждането им и втора доза около 6 седмици по-късно. Тези, които получили активния медикамент, запазили теглото си с 26 дни по-дълго и живели с 37 дни по-дълго от онези, които приели плацебо – увеличаване на продължителността на живота с 22%.
За сравнение изследователите тествали лечението и при плъхове. Онези, които получили активно олиго, били в много по-добро състояние от другите в плацебо групата. Те съхранили теглото си с над 9 седмици по-дълго и оцелели с 8-9 седмици повече.
Освен това олигонуклеотидите намалили признаците на невро-мускулно увреждане при животните. До 9-седмична възраст мишките носители на мутиралия ген SOD1 вече демонстрират влошаване на невро-мускулната функция. За да открият дали медикаментът би могъл да е от помощ, учените третирали животни на такава възраст с анти-SOD1 олиго или плацебо. Мускулната функция стабилно се подобрявала през следващите 8 седмици при мишките, които получили активното лекарство, докато в плацебо групата продължавала да се влошава. Признак за неврологично увреждане се повишил и при двете групи, но близо два пъти по-бързо при гризачите, които приемали плацебо, в сравнение с другите, които получили активния медикамент.
Колегата на Милър д-р Робърт Бучели, доцент по неврология от същото учебно заведение, ръководи клинично изпитване от първи и втори стадий, което се базира на изследването на Милър. Целта му е да оцени безопасността на употребата на олиго от хора. Първоначалното тестване не открило видими рискове. Сега учените пробват различни дози и режими, за да намерят най-ефективния начин за понижаване на SOD1, без да бъдат причинени неприемливи странични ефекти.

Превод от английски
Борислава СТАНКОВА


Брой: 1, 3 януари 2019
 
 
Продукти
 
КОЛОНИК плюс – pH баланс (Colonic Plus)
 
Хидроактивен дневен крем с UV-филтър
 
МАГНЕЗИЕВ ЦИТРАТ (Magnesia citrate)
 
Lechitel.BG :::
 
Биомаре Имуно
Lechitel.BG :::
 
Taloni-otstupki
 
e-shop
 
baner pesheva
 
Dobipress abonament
 
www.lechitel.bg
 
Избери цвят 
© 2007 Лечител ООД